Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого виявили рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, допомогла уникнути пересадки печінки хлопчику з важким генетичним захворюванням CPS1. Лікарі розповіли, що без цієї новаторської терапії дитині загрожувала пересадка печінки. Після проведення процедур хлопчик може споживати більше білка та потребує менше ліків. Медики планують тривале спостереження, щоб визначити повну ефективність та безпечність лікування. Вони сподіваються, що цей прорив стане основою для подальших терапій, які будуть адаптовані до потреб інших пацієнтів з подібними захворюваннями.